La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU (FDA por sus siglas en inglés) dio su aprobación al Hemgenix, un nuevo medicamento fabricado por CSL Behring para tratar la hemofilia B (o enfermedad de Navidad).
La farmacéutica fijó el precio por tratamiento en 3,5 millones de dólares, lo que convierte a Hemgenix (etranacogén dezaparvovec-drlb) en el medicamento más caro del mundo.
Se trata de una terapia génica para pacientes adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico poco frecuente causado por un gen que afecta la producción del factor IX, una proteÃna producida principalmente por el hÃgado y necesaria para crear coágulos sanguÃneos.
Si bien se trata de una enfermedad hereditaria, cerca del 30% de los casos son causados por una mutación genética espontánea y afecta a una de cada 550 mil personas, aproximadamente.
El tratamiento tÃpico de la hemofilia B requiere infusiones intravenosas rutinarias de carácter profiláctico para mantener los niveles de factor IX adecuados para la coagulación.
Rentabilidad y beneficios
La nueva terapia génica está destinada a ser una única infusión intravenosa capaz de generar niveles elevados y sostenidos de factor IX durante años, reduciendo la tasa de hemorragias anuales y disminuyendo o elimina la necesidad de infusiones profilácticas.
Los resultados del ensayo Hope-B demostraron que los pacientes comenzaron a producir una actividad media del factor IX del 39% a los seis meses y del 36,7% a los 24 meses posteriores a la infusión con Hemgenix; además la tasa de sangrado anualizada ajustada (ABR) promedio para todos los sangrados se redujo en un 54% de siete a 18 meses luego de la infusión.
En un análisis sobre la rentabilidad del fármaco que sopesó sus beneficios para la salud frente a los costos de compensación, el Instituto de Revisión ClÃnica y Económica (ICER), organización independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los productos médicos, sugirió un precio justo entre 2,93 y 2,96 millones de dólares americanos.
El fármaco más caro aprobado hasta ahora por la FDA era Zolgensma, indicado para tratar la atrofia muscular espinal y cuyo costo asciende a 2,1 millones de dólares por tratamiento.
